تقدم علمي لزراعة نخاع العظم.. علاج جيني لـ«فقر الدم الأسود الماسي»‏

تمكّن فريق من الباحثين، بقيادة علماء في كلية الطب بجامعة هارفارد، من تطوير علاج جيني عالمي لفقر الدم ‌‏”دايموند بلاكفان” (‏DBA‏).‏
ويعرف فقر الدم “دايموند بلاكفان”، الذي يطلق عليه أيضاً “فقر الدم الأسود الماسي”، بأنه اضطراب نادر يهدد الحياة ‏ويؤدي إلى عجز نخاع العظم عن إنتاج خلايا الدم الحمراء الناضجة.‏
وفي الدراسة التي نشرت في مجلة ‏Cell Stem Cell، أوضح الباحثون أن الأطفال المصابين بـ ‏DBA‏ ‏يعانون من أزمة الخيارات العلاجية المحدودة، حيث يمكن لبعضهم تلقي زراعة نخاع العظم من متبرعين متطابقين، ‏بينما يعتمد آخرون على الستيرويدات التي قد تسبب آثاراً جانبية، أو على عمليات نقل الدم المنتظمة.‏
وللبحث عن حل طويل الأمد، بدأ الفريق بدراسة الطفرات الجينية المرتبطة بالمرض، وتحديداً الطفرات التي تؤثر ‏في الريبوسومات، وهي الهياكل داخل الخلايا التي تساعد في إنتاج البروتينات.‏
من جانبه، قال الدكتور فيجاي سانكاران أستاذ طب الأطفال في مستشفى بوسطن للأطفال والمعد الرئيس للدراسة: هذه ‏من أوائل الدراسات التي تمكنا فيها من تطوير علاج جيني يمكنه استهداف عشرات الطفرات باستخدام ناقل واحد ‏فقط.‏
ويعد الاختراق العلمي الجديد خطوة مهمة نحو علاج هذا المرض المعقد، الذي يمكن أن تسببه أكثر من 30 طفرة ‏جينية مختلفة، بينما أعلن فريق البحث أن العلاج الجيني التجريبي أصبح جاهزاً للاختبار في التجارب السريرية.‏
وأشار سانكاران إلى أن بعض المرضى يعانون من طفرات في جين ‏GATA1‎، الحاسم في تنظيم إنتاج خلايا الدم ‏الحمراء، وبعد إضافة هذا البروتين إلى خلايا الدم الجذعية المأخوذة من مرضى بـ ‏DBA، تمايزت الخلايا بشكل ‏أفضل إلى خلايا حمراء ناضجة، ما أكد أن تعزيز مستويات ‏GATA1‏ قد يكون علاجاً فاعلاً لمرض ‏DBA‏.‏
ولإيصال جين ‏GATA1‏ إلى الخلايا، طور الفريق ناقلاً جينياً باستخدام فيروس عدسي غير معد (نوع من ‏الفيروسات المستخدمة في تقنيات العلاج الجيني لنقل المواد الوراثية إلى الخلايا في جسم الإنسان). ومع ذلك واجه ‏الفريق تحدياً جديداً عند إدخال جين ‏GATA1‏ إلى خلايا الدم الجذعية في المختبر، حيث بدأت الخلايا بالتمايز ‌‏(التحول) إلى خلايا حمراء ناضجة قبل أن تنتقل إلى نخاع العظم، وكان الهدف هو أن يتم التعبير عن الجين بعد ‏التمايز، وليس قبله.‏
وبقيادة الباحث ريتشارد فويت، تمكن الفريق من ابتكار طريقة للتحكم في تعبير جين ‏GATA1‏ بحيث يتم تفعيله ‏فقط في الخلايا الجذعية التي تنتقل إلى نخاع العظم وتصبح خلايا دم حمراء، وأظهرت التجارب أن هذا النظام نجح في ‏زيادة إنتاج خلايا الدم الحمراء الناضجة من دون التأثير في نشاط الخلايا الجذعية، حسبما ذكر موقع “ميديكال إكسبريس”.‏
وأظهرت التجارب أن العلاج الجيني يحفز إنتاج خلايا الدم الحمراء بشكل أكبر من العلاجات الأخرى التي تم اختبارها. ‏وعلى الرغم من هذه النتائج الواعدة، يتوقع الفريق أن هذا العلاج الجيني قد يسهم في تقليل الفوارق الصحية العرقية ‏والإثنية، لا سيما فيما يتعلق بنقص المتبرعين المتطابقين لزراعة نخاع العظم لدى مرضى ‏DBA‏.‏

اخبار سورية الوطن 2_تشرين