دواء جديد يعزز النمو ويمنع «التقزم» لدى الأطفال

التقزم هو اضطراب يؤدي إلى قصر القامة، ينتُج عن حالة وراثية أو طبية، وترجع معظم ‏الحالات المتعلقة بالقزامة إلى الاضطرابات الوراثية، وحدوث طفرة جينية، سواء من الأب أو ‏الأم، بخلاف التكوين الجيني الكامل للأبوين، لكن أسباب بعض الاضطرابات غير معلومة.‏
في السياق، أظهرت دراسة حديثة أن قرصاً واحداً يومياً من الدواء التجريبي «إنفيجراتينيب» ‏Infigratinib‏ يساعد بشكل فعّال في زيادة الطول وتحسين نمو الأطراف بشكل متناسب لدى ‏الأطفال المصابين بـ«الأكوندروبلازيا» ‏Achondroplasia، وهو الشكل الأكثر شيوعاً ‏لـ«التقزم»، مؤكدة أن هذا الدواء الواعد قد يعفي هؤلاء الأطفال من الحاجة إلى الحقن اليومية ‏لتعزيز النمو.‏
وأشارت الدراسة إلى وجود أكثر من 300 حالة مختلفة يمكن أن تؤدي إلى قصر القامة، ومن ‏بين هذه الحالات، تُعد «الأكوندروبلازيا» أكثر أنواع قصر القامة شيوعاً إذ تؤثر في ‏نحو 1 من كل 15 ألفاً إلى 1 من كل 40 ألف شخص.‏
وتتسبب هذه الحالة في قصر الذراعين والساقين مقارنة بالرأس والجذع، وقد يكون لدى ‏الأشخاص المصابين بـ«الأكوندروبلازيا» أيضاً رأس أكبر وعضلات ضعيفة، وإضافة ‏إلى هذا المرض يمكن أن تسبب حالات وراثية أخرى، وأمراض الكلى، ومشكلات في ‏الأيض أو الهرمونات، قصر القامة أيضاً.‏
كما يتسبب هذا الاضطراب بقصر الأطراف مع الحفاظ على طول الجذع الطبيعي بسبب طفرة ‏في جين ‏FGFR3‎، وهو الجين المسؤول عن نمو العظام في الجسم، ما يؤدي إلى تعطيل ‏عملية تحويل الغضروف إلى عظم في العظام الطويلة، مثل الساقين والذراعين.‏
وأظهرت الدراسة المنشورة في دورية “نيو إنجلاند الطبية” أن الدواء التجريبي ‏Infigratinib‏ آمن وفعّال في علاج الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و 11 عاماً ‏والمصابين بهذا النوع من التقزم، ويتم تناوله عن طريق الفم بشكل أقراص.
وأكدت الدراسة أن الدواء كان فعالاً في زيادة معدل النمو بمقدار 2.5 سنتيمتر سنوياً لمدة ‏تصل إلى 18 شهراً أثناء العلاج، مع زيادة ملحوظة في الطول الكلّي وتحسين النسبة بين ‏الجزأين العلوي والسفلي من الجسم.‏
وأشارت الدراسة إلى أن الدواء يُستخدم في علاج نوع من السرطان يصيب القنوات ‏الصفراوية، وهو نوع من الأدوية التي تعمل عن طريق استهداف وتثبيط مستقبلات نمو ‏الألياف ‏FGFR2‏ والتي تلعب دوراً مهماً في تنظيم نمو الخلايا وتطورها.‏
وشملت الدراسة 72 طفلاً من أستراليا وبريطانيا والولايات المتحدة وإسبانيا وفرنسا،‏ وكندا.‏
من جانبه قال المؤلف الرئيسي للدراسة رافي سافاريران: إن ‏Infigratinib‏ لا يزيد فقط من ‏نمو العظام، بل يُحسّن أيضاً من جودة حياة الأطفال المصابين، مضيفاً: أظهرت الدراسة أن ‏Infigratinib‏ دواء آمن وفعّال لزيادة النمو لدى الأطفال المصابين بالأكوندروبلازيا، ويمكن ‏أن يسد الحاجة للأدوية الفموية لهذه الحالة “ويُعد هذا الأمر بالغ الأهمية للأطفال الذين لا ‏يتحملون الحقن اليومية، وأيضاً في المناطق التي تكون فيها الأدوية الفموية أكثر ملاءمة من ‏الحقن.‏
ويُمثّل دواء ‏Infigratinib‏ أملاً جديداً للأطفال المصابين بالأكوندروبلازيا وعائلاتهم، حيث ‏يمكن أن يسهم في تحسين حياتهم بشكل كبير من دون الحاجة إلى العلاجات اليومية المزعجة.‏

سيرياهوم نيوز 2_تشرين